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La hemofilia, que en sus cuadros graves puede causar la muerte por hemorragias incontrolables, probablemente podrá ser curada por medio de la terapia génica.
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Esperanzas para la hemofilia
Así como los investigadores especializados en terapia génica han sumado esfuerzos para desarrollar terapias en contra de la hemofilia, padecimiento caracterizado por sangrados abundantes, los gobernantes de México deberían unir esfuerzos con la sociedad para contener el baño de sangre que desde hace años asuela a nuestro país.
La hemofilia se clasifica en dos tipos: A y B, de la misma forma que en nuestro país podrían considerarse dos tipos de sangrías: las causadas por la violencia social (el narcotráfico) y la violencia política (las inconformidades por acciones gubernamentales autoritarias).
La terapia génica y social
La hemofilia médicamente se clasifica entre los trastornos hemorrágicos porque la sangre tarda mucho en coagular. En la sangre se encuentran proteínas y otras sustancias que permiten la coagulación, por lo que se les conoce como factores de coagulación. La deficiencia del factor VIII causa la hemofilia A o clásica, en tanto que la deficiencia del factor IX produce la hemofilia B o enfermedad de Christmas. Los dos tipos no son curables, se controlan por medio de la administración del factor deficiente, el VIII o el IX, y con otros tratamientos sustitutivos y preventivos para disminuir la gravedad de los sangrados.
El padecimiento es transmitido únicamente por las mujeres porque el gen defectuoso de la A y de la B se encuentra ligado al cromosoma X. La mujer tiene dos cromosomas X, en tanto que el hombre tiene un cromosoma X y otro Y. Por lo tanto, si el gen de un cromosoma X de una mujer está defectuoso, el gen del otro cromosoma X puede suplir la deficiencia. El hombre no tiene esa posibilidad de suplir la deficiencia, por lo que se manifiesta la enfermedad.
En la comparación con el país podría decirse que los dos partidos que han estado en el poder en las últimas décadas son portadores de genes defectuosos que se manifiestan en las guerras no declaradas y en los actos represivos de mediados del siglo pasado a la fecha, que han causado miles de muertes, desapariciones y, por tanto, derramamiento de sangre.
Los investigadores especializados en la terapia génica han informado de un procedimiento que podría detener las hemorragias que sufren miles de personas en el mundo. El tratamiento, probado de manera experimental por la compañía estadounidense Spark Therapeutics, para la hemofilia B, consiste en la administración intravenosa de virus modificados que transportan la versión correcta del gen, el cual codifica el factor IX, es decir que contiene la información para producir ese factor.
Hasta la fecha se ha probado con buenos resultados en cuatro pacientes, pero como señala la presidenta de la empresa, Katherine High: “Vamos a necesitar mucho más que cuatro sujetos. Si lo observáramos en 40 pacientes, entonces tal vez… bueno, es muy emocionante”.
Una terapia prometedora
Esta terapia génica no es la primera, como ya se ha mencionado (Siempre!, núm. 3286, 5 de junio de 2016), pero sí es la primera que combatiría una enfermedad no tan rara como la deficiencia de la lipoproteína lipasa o el síndrome de inmunodeficiencia combinada grave (“niños burbuja”), ya que la hemofilia afecta a alrededor de uno de cada cinco mil hombres (las mujeres la padecen solamente cuando sus dos cromosomas X tienen el gen defectuoso), lo que representa unos diez mil millones de dólares en terapias sustitutivas de los factores de la coagulación. “Curar la hemofilia sería una señal de que las terapias génicas han subido a la primera división”, consideró el investigador Erik Faulkner, de la agencia de consultoría Evidera.
En el caso de la terapia social y política, se tiene mucho camino por recorrer, ya que son muy difíciles de corregir los genes gubernamentales defectuosos que portan el autoritarismo, la corrupción, el fraude electoral y la impunidad, entre otros defectos. Sin embargo, se ha avanzado en la búsqueda de la terapia génica, gracias al trabajo silencioso y en ocasiones descoordinado de líderes de opinión, de organismos no gubernamentales y de una buena porción de la población que se ha organizado espontáneamente.
Se ha experimentado recientemente la exigencia de justicia para los desaparecidos de Ayotzinapa, el diálogo en el Instituto Politécnico Nacional, la búsqueda de acuerdos con los maestros y otras acciones menos difundidas. Pero se requiere un mayor esfuerzo para inocular los genes de la justicia y la honestidad a los partidos, gobernantes y estructuras de gobierno.
Por su parte, los expertos en terapia génica perfeccionan sus tratamientos para lograr que pacientes con un gen defectuoso puedan ser curados y se olviden de las terapias sustitutivas. Nuestro país también requiere de una terapia semejante para no depender de paliativos o promesas en tiempos de elecciones que nunca se cumplen.
reneanaya2000@gmail.com
f/René Anaya Periodista Científico