El nacimiento de bebés editados provocó reacciones de censura entre el público en general, con las acostumbradas advertencias moralistas de sectores religiosos que vuelven a decir que los científicos juegan a ser dioses, cuando en realidad solamente demuestran la capacidad humana de generar conocimiento.

Por supuesto que la falta de un protocolo ético del investigador a la cabeza del trabajo causó indignación y una reprobación generalizada de los científicos, porque se realizó la alteración de genes sin tener todavía la certeza de que el procedimiento sea seguro.

 

La edición genética

El 26 de noviembre, el investigador chino He Jiankui, de la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur de China, en Shenzhen, presentó en YouTube un video en el que afirmó que logró, a principios de noviembre, el nacimiento de gemelas con un gene que alteró con la técnica CRISPR-Cas9. Este procedimiento consiste en cortar selectivamente regiones del ADN (ácido desoxirribonucleico) para aislar o alterar determinados genes, se dice que son como unas tijeras moleculares.

El investigador modificó el gene CCR5, que el virus del sida utiliza para entrar a los glóbulos blancos. El objetivo fue alterar el gene para que el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) no entre a los glóbulos blancos, de tal forma que se logre la inmunidad. En condiciones biológicas, un porcentaje muy pequeño de la población tiene esta mutación que la hace inmune a algunos VIH, porque otras cepas utilizan la proteína CXCR4 para ingresar al sistema inmunitario; es decir que el trabajo no reportó un beneficio completo.

Según He Jiankui, solamente una de las gemelas tiene el gene alterado pero ambas tienen otras mutaciones que podrían tener efectos desconocidos tanto para ellas como para su descendencia. Por esta razón, investigadores de todo el mundo han reprobado el trabajo del científico chino, pero han planteado también repercusiones positivas, como lo señaló el doctor George Daley de la Escuela Médica de Harvard:

“Que el primer ejemplo de edición de la línea germinal humana [un cambio heredable para la siguiente generación] haya sido un paso en falso no debería llevarnos, de ninguna manera, a meter la cabeza en la arena y a no considerar los aspectos muy positivos de un camino más responsable hacia un uso clínico”.

Así es, los científicos reunidos en Hong Kong en la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano, que concluyó el 29 de noviembre pasado, han planteado los pros y contras de estos trabajos de investigación, que abren nuevos horizontes para la terapia médica.

Los investigadores se han enfocado en dos grandes líneas de investigación para el uso clínico, el de las células somáticas y el de la línea germinal. La primera va dirigida a alterar secuencias genéticas en células en que su información genética no se transmite a la siguiente generación; en tanto que la segunda se centra en los embriones y células reproductoras (gametos).

 

La revolución genética que viene

La edición genética en las células somáticas podría combatir varios padecimientos, como la enfermedad de Huntington (el desgaste progresivo de las neuronas de ciertas regiones del cerebro); la fibrosis quística (acumulación de un moco espeso en pulmón, páncreas y otras áreas); y la anemia de células faliciformes, que afecta a descendientes de africanos, entre otras. En las células somáticas no hay muchos riesgos pues las modificaciones genéticas no se transmiten a la descendencia.

En la línea germinal, por ahora se ha considerado que podría emplearse para alterar genes que causan graves enfermedades, como el gene PCSK9, involucrado en padecimientos cardiovasculares; y los genes BRCA1 y BRCA2 que intervienen en los cánceres de seno y ovarios.

Los beneficios serían mayores, pero como refiere la genetista estadounidense Jennifer Doudna: “Los riesgos son demasiado grandes como para permitir ensayos clínicos de edición de la línea germinal humana en este momento. Sin embargo, el progreso en los últimos tres años y las discusiones en la cumbre actual sugieren que ha llegado el momento de trazar un camino riguroso hacia esos ensayos”.

Y hacia allá van los expertos. La Declaración de la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano exhorta a las academias nacionales y a las sociedades científicas de todo el mundo a organizar reuniones internacionales para revisar los usos clínicos de la edición del genoma, reunir diversas perspectivas, informar de las decisiones de los responsables políticos, formular recomendaciones y directrices, y promover la coordinación entre las naciones y las jurisdicciones.

Como se aprecia, ya no se condena a priori la investigación del genoma humano, sino que con un criterio abierto, propio de la investigación científica, se plantean los lineamientos éticos, jurídicos y de toda índole que deben prevalecer para obtener beneficios de estos avances científicos y tecnológicos.

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f/René Anaya Periodista Científico